厦门号 
emer 20F沃森生物基因治疗技术发展现状
核心技术突破
公司自主研发的AAV载体系统已实现：基因递送效率提升40%（文献1），在眼科和神经退行性疾病治疗中取得突破性进展。
临床研究进展
- 2023年启动的CS01-C01临床研究（NCT05327845）成功入组50例遗传性视网膜病变患者，中位随访12个月。
- 针对脊髓性肌萎缩症的AAV8载体治疗项目已进入II期临床试验阶段。
质量控制体系
| 检测项目 | 标准要求 | 沃森生物达成指标 |
|---|---|---|
| 载体纯度 | ≥99.9% | 99.998%±0.003%（文献2） |
| 基因编辑效率 | ≥85% | 91.2%±1.8% |
未来发展方向
计划2025年前完成：3个基因治疗适应症申报，包括：遗传性血友病、杜氏肌营养不良和晚期肝纤维化。
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